至始至終選擇疾病相關(guān)的細(xì)胞模型進(jìn)行科學(xué)研究

從靶點驗證通往臨床前研究

即用型細(xì)胞系

·      同一個細(xì)胞背景（HAP1細(xì)胞系），多種應(yīng)用
·      選擇一個或多個基因
·      Knockout模型
·      提供匹配的母本對照細(xì)胞

快速構(gòu)建服務(wù)
·      提供敲除或單等位基因突變細(xì)胞株構(gòu)建
·      選擇Horizon現(xiàn)有授權(quán)的各種商業(yè)化細(xì)胞或者由客戶自行提供的細(xì)胞
·      選擇一個或多個基因
·      提供兩個經(jīng)過單克隆化后的細(xì)胞株克隆，以確保穩(wěn)定的細(xì)胞模型，減少遺傳偏差
·      提供親本對照細(xì)胞株
·      提供測序報告，序列驗證的雙等位基因移碼突變
·      構(gòu)建項目報告

定制構(gòu)建服務(wù)
·     專屬的項目經(jīng)理溝通設(shè)計編輯方案
·     選擇細(xì)胞背景（腫瘤細(xì)胞、IPSC、原代T細(xì)胞）
·     從數(shù)百個細(xì)胞系中選擇或提供您自己的細(xì)胞系
·     提供兩個經(jīng)過單克隆化后的細(xì)胞株克隆，以確保穩(wěn)定的細(xì)胞模型，減少遺傳偏差
·     提供親本對照細(xì)胞株
·     支原體和無菌驗證
·     基因型驗證
·     選擇構(gòu)建方式：
1)   Deletions
2)   Reporters and tags
3)   Large coding knock-ins
4)   Conditional knockout and knock-ins
5)   Multiplex editing
6)   Expression by lentivirus
7)   Scarless editing
8)   Inducible and constitutive models
9)   Safe harbor or random integration of expression cassette

案例1：挑戰(zhàn)難編輯細(xì)胞的構(gòu)建-iPSC細(xì)胞編輯
·     在iPSCs中已經(jīng)完成超過60個基因編輯項目
·     包括商業(yè)化和病人來源的細(xì)胞
·     提供將病人來源的iPSC細(xì)胞反向突變成野生型細(xì)胞
·     將疾病相關(guān)的突變引入到正常衍生的iPSC細(xì)胞中
·     無損編輯，編輯后進(jìn)行核型和多能型驗證
 
案例2：挑戰(zhàn)難編輯細(xì)胞的構(gòu)建-原代T細(xì)胞編輯
·      優(yōu)化T細(xì)胞操作和試劑給入方式
·      核酸酶介導(dǎo)的多個基因靶標(biāo)的敲除
·      通過GUIDE-Seq測序和NGS測序驗證特異性
定制詳情
 
關(guān)于Horizon
成立于1995年；擁有24年基因改造經(jīng)驗；10多年細(xì)胞系開發(fā)和構(gòu)建經(jīng)驗；全球Top20跨國藥企的長期合作伙伴。Horizo​​n Discovery在細(xì)胞系開發(fā)設(shè)計方面擁有十多年的經(jīng)驗，致力于推動基因編輯和基因調(diào)控的應(yīng)用，提供工具和服務(wù)，使學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)，制藥和生物技術(shù)公司以及臨床診斷實驗室科學(xué)家能夠更好地了解基因功能，理解突變對疾病的影響，確定人類疾病背后的遺傳驅(qū)動因素，確定靶點，評估小分子化合物篩選，開發(fā)和驗證診斷工作流程，并提供用于精準(zhǔn)治療的新療法（細(xì)胞療法和基因療法）。
 

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