打造一個(gè)“一站式抗體藥物研發(fā)平臺(tái)”，應(yīng)該是怎樣的一個(gè)搭建流程呢？這個(gè)平臺(tái)的核心是“基于體內(nèi)藥效”的新藥研發(fā)。用小鼠制備出來(lái)的一個(gè)識(shí)別人靶點(diǎn)蛋白的抗體，一般不識(shí)別小鼠蛋白。如果要做體內(nèi)藥效的話，就要用到靶點(diǎn)人源化小鼠；而做靶點(diǎn)人源化小鼠，就需要一個(gè)小鼠基因打靶團(tuán)隊(duì)；一個(gè)小鼠模型從制備出來(lái)到能夠應(yīng)用，需要進(jìn)行規(guī)模化的繁殖，所以就需要很大的動(dòng)物房；如果有了疾病模型，也需要有大量單克隆抗體可篩，所以需要一個(gè)抗體開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)；全人抗體是將來(lái)抗體藥物研發(fā)的趨勢(shì)，所以，我們又做了一個(gè)全人抗體基因的小鼠RenMab，在這個(gè)小鼠里，其抗體基因序列(VDJ和VJ)已經(jīng)被人的抗體基因全部原位替換了。

過(guò)去10年，我們就是這樣一步步不斷地探索，使得每個(gè)步驟之間實(shí)現(xiàn)無(wú)縫對(duì)接，也就有了一個(gè)基本的一站式平臺(tái)的雛形了。這種緊湊的平臺(tái)，不但可以讓客戶可以在我們這樣一個(gè)平臺(tái)上完成所有關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)，而且，我們應(yīng)該確保篩選到的候選抗體做到動(dòng)物體內(nèi)藥效夠好（廣告法規(guī)定不能用“最”字)，提高臨床試驗(yàn)成功率。

這個(gè)平臺(tái)距離IND申報(bào)還有一個(gè)步驟，就是抗體生產(chǎn)和CMC。所以，我們今年開(kāi)始建設(shè)這個(gè)平臺(tái)，并獲得了投資人的認(rèn)可。

那這個(gè)平臺(tái)有什么獨(dú)特的地方呢？首先，這是一個(gè)“from idea to IND filling”的一站式平臺(tái)。客戶只要有一個(gè)想法，我們可以同時(shí)開(kāi)展靶點(diǎn)人源化小鼠制備和RenMab小鼠免疫和單抗制備。有的靶點(diǎn)人鼠同源性太高，有的靶點(diǎn)雖然人鼠之間同源性不高，但功能區(qū)域同源性很高。對(duì)于這樣的靶點(diǎn),  我們可以在RenMab上對(duì)這個(gè)靶點(diǎn)進(jìn)行基因敲除，再進(jìn)行免疫并制備單抗。體內(nèi)藥效一般作為臨床前研發(fā)的最后一步，而我們可以將體內(nèi)藥效放到第一步，通過(guò)對(duì)所有單克隆抗體進(jìn)行體內(nèi)藥效排序，從中找到最佳候選分子。因?yàn)檫@些分子已經(jīng)是人的抗體序列，可以更快的進(jìn)入細(xì)胞株構(gòu)建、蛋白表達(dá)和CMC階段，從而極大地加快臨床前抗體藥物研發(fā)進(jìn)程。

公司自成立以來(lái)，經(jīng)歷了幾個(gè)關(guān)鍵階段。2015年之前，公司一直在進(jìn)行基因打靶的CRO服務(wù)。做為一個(gè)領(lǐng)域里后來(lái)者，我們用技術(shù)和信譽(yù)逐漸打開(kāi)了市場(chǎng)。2016年初，公司業(yè)務(wù)拓展到了模式動(dòng)物的生產(chǎn)領(lǐng)域；同年，公司開(kāi)始建立自己的抗體藥物研發(fā)部門(mén)；2017年，公司開(kāi)始進(jìn)入臨床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)服務(wù)領(lǐng)域，利用我們自主研發(fā)的疾病模型進(jìn)行體內(nèi)藥效實(shí)驗(yàn)，并逐漸擴(kuò)展到了PK/PD、毒理以及病理分析等領(lǐng)域。通過(guò)這些年的摸爬滾打，公司從零做起，并于今年幫助客戶完成2個(gè)美國(guó)IND的申報(bào)，證明了公司一站式新藥研發(fā)服務(wù)平臺(tái)的技術(shù)實(shí)力。

對(duì)我們來(lái)講，最艱難的轉(zhuǎn)型是在2015年的時(shí)候，從基因打靶CRO向動(dòng)物生產(chǎn)供應(yīng)發(fā)展。當(dāng)時(shí)不僅眾多投資公司不看好，連我們自己人都覺(jué)得風(fēng)險(xiǎn)很大。由于基因打靶CRO業(yè)務(wù)的競(jìng)爭(zhēng)將越來(lái)越激烈，如果沒(méi)有高標(biāo)準(zhǔn)動(dòng)物房的支撐，公司勢(shì)必會(huì)在競(jìng)爭(zhēng)中敗下陣來(lái)，也就是“找死”和“等死”的區(qū)別。很幸運(yùn)轉(zhuǎn)型最終還算順利。后面的轉(zhuǎn)型相對(duì)來(lái)講要容易一些，也許是大家已經(jīng)習(xí)慣了這種不停的折騰，而且團(tuán)隊(duì)對(duì)企業(yè)的把控能力也獲得了更多投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。

很快，我們將完成新一輪融資，用于抗體生產(chǎn)設(shè)施建設(shè)，至此，我們的一站式平臺(tái)才是真正完成了。我相信這個(gè)平臺(tái)會(huì)為國(guó)內(nèi)外的客戶帶來(lái)質(zhì)量和速度兩方面的良好體驗(yàn)。就像我國(guó)的高鐵。
 

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